Депутаты Госдумы посчитали законопроект о федеральном финансировании лекарственного лечения взрослых пациентов со спинально-мышечной атрофией (СМА) недостаточно проработанным и не поддержали его. Документ 22 июля 2023 года внесло Заксобрание Санкт-Петербурга, предложив частично переписать 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в РФ».

Как отметили депутаты Госдумы, проект не содержит норм, определяющих источники и порядок исполнения нового вида расходных обязательств.

Кроме того, в Комитете Госдумы по охране здоровья отметили, что препараты рисдиплам и нусинерсен, которыми лечат детей со СМА, неэффективны для пациентов старше 18 лет. Также депутаты подчеркнули, что авторы законопроекта не учли обеспечение детей, достигших 18-летнего возраста, за счет средств, выделенных для нужд фонда «Круг добра».

В 2021 году «Круг добра» включил СМА в перечень заболеваний, с которыми будет работать фонд, и добавил препараты Спинраза (нусинерсен) от Biogen и Janssen, Эврисди (рисдиплам) от Roche и Золгенсма (онасемноген абепарвовек) от Novartis в перечень для закупки.

В марте 2023 года взрослые пациенты со СМА жаловались на прерывание лечения рисдипламом. Так, в некоторых регионах пациенты перестали получать рисдиплам, который им нужно принимать ежедневно. По данным Headway Company, доля несостоявшихся аукционов по региональным закупкам на тот момент оставалась высокой – более 40% от общего числа объявленных торгов, хотя рисдиплам с 2022 год входит в перечень ЖНВЛП.